2021年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，每针价格从70万元降至3.3万元。

为何诺西那生钠定价这么贵？

要想了解这个问题，必须先搞明白什么是SMA。SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，也是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授介绍称，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。

据了解，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。由渤健公司研发的诺西那生钠注射液，正是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。

实际上，与普通药物不同的是，罕见病病人数量少，愿意投入资金研发的企业也少，药物研发进展缓慢，而为了收回研发成本，企业定价自然相对较高。

诺西那生钠注射液2019年进入中国市场时，每针近70万元的价格让患者家属难以承受。

一场漫长的谈判 换来希望的曙光

2021年年底，一则医保谈判代表与企业代表就罕见病药物展开价格谈判的视频受到关注。视频中医保谈判代表将药物价格从市价70万元“杀”到3万元左右，引发网友纷纷点赞。

在今年的谈判中，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物谈判进行了一个半小时，全过程回顾下来可谓异常艰难，企业第一轮报价中，给出的价格是53680每瓶。

经过一个半小时的漫长谈判，企业代表八次离席商谈。每瓶药的成交价，比最初的报价少了2万多元。

而这个价格被打下来的药物正是诺西那生钠注射液，这也是价值罕见病药物首次被纳入医保药品目录，并从2022年1月1日正式执行。

这意味着更多的SMA患儿用得起药了，也大大减轻了患者家庭的经济负担，患者家属们得知这个消息后喜极而泣！

美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍说：“我们见证了患者群体从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保政策，家庭负担大大减轻。这是全国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物。”

新年第一天 救命药在全国多地开打

1月1日，随着《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》的正式实施，不少患者看到了希望。

“以前这个药离我们太遥远，就像看天上的星星一样，现在终于看到了希望。”1月1日7时许，山东枣庄市一位4岁的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠后，患者母亲喜极而泣。

根据新版国家医保药品目录，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种。

此外据报道，新版国家医保药品目录落地首日，在北京、上海、广东、浙江四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受了本次医保谈判最受关注的渤健“70万一针”的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）药物诺西那生钠注射液、治疗，该药降价至万元，大大减轻相应群体经济负担。（文综新华社、光明日报）

版面编辑：叶升芃

责任编辑：何静